IOS (Icatibant Outcome Survey; Beobachtungsstudie beim Hereditären Angioödem)

Pathophysiologische Untersuchung zum Bradykinin-vermittelten Angioödem (Therapiestudien beim Hereditären Angioödem)

ENABLE

Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Lanadelumab, einem Antikörper gegen Plasmakallikrein, welcher zur prophylaktischen Behandlung des Hereditären Angioödems zugelassen ist, beim Auftreten von HAE-Attacken in der klinischen Praxis.

HAEKA

Ziel dieser Studie ist es, nach einem neuen Biomarker in Blutproben von Patienten mit einem Hereditären Angioödem (HAE) zu suchen. Ein Biomarker ist ein Molekül im Blut, das höher oder niedriger konzentriert ist als bei gesunden Menschen und daher zwischen gesunden und kranken Menschen unterscheidet.

Der Nachweis eines HAE-spezifischen Biomarkers hat mehrere Vorteile:

(1) Der HAE-Biomarker kann eine frühe Diagnose von HAE erleichtern

(2) Der HAE-Biomarker kann als Spiegel des Krankheitsstatus dienen. Er kann verwendet werden um den Krankheitsverlauf zu überwachen und bevorstehende HAE-Attacken vorherzusagen. Ähnlich wie bei Diabetikern, die ihren Blutzuckerspiegel mit Fingerstichen überwachen um zu entscheiden, ob eine neue Insulindosis erforderlich ist, könnte künftig der HAE-Biomarker überwacht werden, um HAE-Anfälle zu verhindern, bevor sie beginnen.

(3) Da ein Biomarker mit dem Krankheitsstatus korreliert, ist er geeignet, die Wirksamkeit neuer Behandlungen zu validieren.

Ein bestimmtes Molekül, gespaltenes hochmolekulares Kininogen (cHMWK) genannt, ist derzeit ein guter Kandidat für einen solchen HAE-Biomarker und wird mit Ihren Blutproben validiert. Parallel dazu werden aber auch neue potenzielle Biomarker analysiert.