Vom Todesurteil zur Heilung: 40 Jahre Stammzelltransplantation

Kurz nach seiner Geburt  war klar, dass Robert an einer seltenen Erbkrankheit leidet, die das System seiner Blutbildung schwer stört. Seine Lebenserwartung betrug damit nicht mehr als zehn Jahre. Dass er heute als 24-Jähriger ein normales Leben führen kann, hat er Wissenschaftlern und Ärzten zu verdanken, die seit Jahrzehnten weltweit an neuen Therapien für Erkrankungen des blutbildenden Systems arbeiten. Robert überlebte durch eine Stammzelltransplantation in Ulm, bei der er blutbildende Stammzellen eines gesunden Spenders erhielt.

Seit 40 Jahren werden an der Ulmer Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Stammzelltransplantationen durchgeführt. Sie ist weltweit eines der größten Zentren für innovative Stammzelltransplantationen bei Kindern. Durch ihre international wegweisende Arbeit in Forschung und Klinik trägt sie so dazu bei, Kindern Leben zu schenken, deren Erkrankungen wie Leukämien oder Gendefekte lange ein sicheres Todesurteil waren. Dieses Jubiläum feiert die Klinik mit einem internationalen Symposium, zu dem die weltweit führenden Wissenschaftler auf dem Gebiet der Stammzelltransplantation und der Gentherapie nach Ulm kommen.

"Ohne medizinischen Fortschritt wäre ich nicht mehr am Leben"

„Ohne medizinischen Fortschritt wäre ich nicht mehr am Leben. Wissenschaftler und Ärzte auf der ganzen Welt haben mir durch ihre jahrzehntelange Arbeit ein normales Leben ermöglicht“, sagt Robert, der vor 24 Jahren in Ulm eine Stammzelltransplantation erhielt. Damit wurde bei ihm das ohne Therapie tödliche „Wiskott-Aldrich-Syndrom“ geheilt, ein Gendefekt, der u.a. das Immunsystem und  die Blutgerinnung massiv beeinträchtigt. Robert erhielt blutbildende Stammzellen eines gesunden Spenders, die sein blutbildendes System neu und gesund wieder aufbauten – 1990 eine hoch innovative Therapie. Das Prinzip ist genial einfach, die Umsetzung aber kompliziert. So brauchte man als Stammzellspender lange Zeit einen „genetischen Zwilling“: Nur bei einem sehr ähnlichen genetischen Profil von Spender und Empfänger ließen sich Abstoßungsreaktionen vermeiden. „Dass wir für Robert einen passenden Spender gefunden haben, war großes Glück“, berichtet sein Vater über die schwere Zeit nach Roberts Geburt. „Nach einer vorgeschriebenen Sperrfrist haben wir damals Kontakt mit der Spenderin in England aufgenommen, daraus hat sich ein freundschaftliches Verhältnis mit gegenseitigen Besuchen bis heute entwickelt.“

Verfeinerte Suchverfahren nach dem "genetischen Zwilling"

Seither sind die Suchverfahren nach dem passenden Spender auch dank internationaler digitaler Datenbanken verfeinert worden, in Ulm u.a. mit Hilfe der Deutschen Stammzellspenderdatei am Institut für Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm. Außerdem hat die Medizin auch Wege gefunden, Stammzellen „unpassender“ Spender zu nutzen. „Wenn kein genetischer Zwilling gefunden wird, können heute die Eltern Stammzellen spenden. Ihre Zellmerkmale sind zumindest zur Hälfte identisch mit denen ihrer Kinder, die bestehenden Unterschiede lassen sich heute mit modernen Verfahren ausgleichen. Da Eltern fast immer verfügbar sind, ist das ein großer Fortschritt“, erläutert Prof. Dr. Klaus-Michael Debatin, Ärztlicher Direktor der Ulmer Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin und Leitender Ärztlicher Direktor des Universitätsklinikums Ulm. Dieses Prinzip der haploidentischen Stammzelltransplantation wurde in Ulm mit entwickelt und früh eingesetzt.

Die Eltern erhalten als Spender ein Medikament, das eine Sammlung ihrer Stammzellen im Blut bewirkt, die dann über eine besondere Art der Blutspende entnommen werden. „Um Abstoßungsreaktionen zu verhindern, müssen wir vor der Übertragung der Stammzellen u.a. die Zahl bestimmter Abwehrzellen, der T-Zellen, verringern. Dieses hochkomplexe Verfahren führen wir in speziellen Reinräumen durch“, erklärt Prof. Dr. Hubert Schrezenmeier. Er leitet als Ärztlicher Direktor das Institut für Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm, das sich in enger Zusammenarbeit mit der Kinderklinik um die Diagnostik, die Stammzellspende, die Aufbereitung und die Übertragung kümmert.  

Welche Therapie hilft wann am besten?

Ein neuer Therapieansatz, der die Medizingeschichte weiter fortschreibt, ist die Gentherapie. „Dabei entnimmt man erkrankte Stammzellen und setzt ihnen mit Hilfe eines Virus ein gesundes Gen ein. Die neuen Zellen, die gebildet werden, sind ebenfalls gesund und werden dem Patienten wieder zugeführt“, beschreibt Oberarzt Prof. Dr. Ansgar Schulz, Leiter des Bereichs Immunologie, Rheumatologie und Stammzelltransplantation an der UImer Kinderklinik. In überwachten Studien wird die Gentherapie bereits eingesetzt, eines Tages wird auch sie möglicherweise zu einer Standardtherapie. Würde Patient Robert heute geboren, stünden ihm also verschiedene Therapiemöglichkeiten offen.

„Auf unserem Jubiläumssymposium in Ulm wollen wir mit den international führenden Wissenschaftlern und Ärzten dieses Fachgebietes  darüber reden, welche der neuen Therapien für welche Erkrankungen am aussichtsreichsten sind“, sagt Professor Debatin. Im Fokus stehen dabei die haploidentische Stammzelltransplantation und die Gentherapie. „Unsere Tagung ist eine der ersten Veranstaltungen, bei der die beiden eigenständig forschenden Bereiche ihre Kenntnisse breiter austauschen.“

Journalisten sind herzlich zur Teilnahme am Symposium eingeladen, das vom 31.5. bis zum 1.6.2014 im Stadthaus Ulm stattfindet. Zu Gast sind unter vielen anderen hochrangigen Wissenschaftlern aus aller Welt z.B.: 

• Alessandro Aiuti vom Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica in Mailand, dessen Institut führend und Vorreiter in der Gentherapie ist.
• Alain Fischer vom Hôpital Necker-Enfants malades in Paris, der als Pionier der Gentherpie gilt.
• Donald B. Kohn von der University of California in Los Angeles, der federführend die Gentherapie in den USA vorantreibt.
• Richard J. O‘Reilly, Leiter des Transplantationsprogramms am größten Krebszentrums der USA, dem Memorial Sloan Kettering Center in New York, das in der haploidentischen Stammzelltransplantation führend ist.

Das Kongressprogramm finden Sie im Anhang.

Die Fotos im Anhang zeigen:

1. (v.l.)  Prof. Dr. Ansgar Schulz, Roberts Vater, Patient Robert, Prof. Dr. Klaus-Michael Debatin und Prof. Dr. Hubert Schrezenmeier. 

 2. DAMALS: In den 70er Jahren kam erstmals das in Ulm mit entwickelte so genannte Ulmer Zelt zum Einsatz, das die immungeschwächten jungen Patienten vor Ansteckungen bewahrte.

3. HEUTE bieten spezielle keimarme gläserne Patientenzimmer in der Ulmer Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin bei einer Stammzelltransplantation Schutz vor Ansteckung und einen besseren Kontakt mit Ärzten, Pflegern und Eltern.

4. Im Reinraum werden am Institut für Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm Stammzellen für die Transplantation aufbereitet.

(Fotos: Universitätsklinikum Ulm)

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