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LIPCAL-​ALS II

The­ra­pie­sub­stanz:

Inter­ven­ti­ons­gruppe:   Ultra-​hochkalorische fett­rei­che Nah­rungs­er­gän­zung, 4x 35 ml/Tag (100% Lipide, +630 kcal/Tag)

Kon­troll­gruppe:               Pla­cebo, 4x 35 ml/Tag

Stu­di­en­ziel:

In der vor­he­ri­gen Stu­die (LIP­CAL I) konnte gezeigt wer­den, dass eine hoch­ka­lo­ri­sche fett­rei­che Nah­rungs­er­gän­zung (+405 kcal/Tag) zu einem ver­bes­ser­ten Über­le­ben bei Pati­en­ten mit schnell pro­gre­dien­ter ALS führt. In die­ser Stu­die wird nun der Effekt einer ultra-​hochkalorischen, fett­rei­chen Nah­rungs­er­gän­zung (+630 kcal/Tag) auf das Über­le­ben explo­riert.

Behand­lungs­dauer:

Inner­halb von 18 Mona­ten sind 5 Visi­ten im Stu­di­en­zen­trum sowie 5 Tele­fon­vi­si­ten vor­ge­se­hen.

Stand der Rekru­tie­rung:

Ein­schluss in die Stu­die jeder­zeit mög­lich

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Qura­lis QRL201-01

Eudra CT: 2022-001606-22

Stu­di­en­ti­tel: Eine Stu­die zur Bewer­tung der Sicher­heit und Ver­träg­lich­keit von QRL-201 bei amyo­tro­pher Late­ral­skle­rose (ALS)

The­ra­pie­sub­stanz: QRL-201 Antisense-​Oligonukleotid

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit spo­ra­di­scher ALS oder C9orf Muta­tion ( kein FUS oder SOD1 Muta­tion)

Stu­di­en­ziel: Sicher­heit und Wirk­sam­keit des Stu­di­en­me­di­ka­ments QRL-201

Behand­lungs­dauer: 16 Wochen Stu­di­en­dauer mit 5 Gaben des Stu­di­en­me­di­ka­ment Injek­tion per Lum­bal­punk­tion; 4 Tele­fon­vi­si­ten und 5 zusätz­li­chen Kli­nik­be­su­chen. Nach­be­ob­ach­tungs­zeit 44 Wochen.

Rekru­tie­rung: aktiv

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PEGA­SUS

Stu­di­en­ti­tel:

Hyper­ka­lo­ri­sche PEG-​Ernährung bei ALS zur Auf­recht­erhal­tung der Ener­gie­ho­möo­stase / Hyper­ca­lo­ric PEG nutri­tion in ALS to sus­tain energy homeo­sta­sis

The­ra­pie­sub­stanz:

Gruppe 1: Hyper­ka­lo­ri­sche PEG-​Nahrung (ent­spre­chend 120% des ermit­tel­ten indi­vi­du­el­len Kalo­rien­be­darfs)

Gruppe 2: Iso­ka­lo­ri­sche PEG-​Nahrung (ent­spre­chend 100% des ermit­tel­ten indi­vi­du­el­len Kalo­rien­be­darfs)

Stu­di­en­ziel:

Ver­gan­gene Stu­dien zeig­ten, dass eine Gewichts­sta­bi­li­sie­rung bei ALS zu einer Ver­lang­sa­mung des Krank­heits­ver­laufs führt. Bis­he­rige Inter­ven­ti­ons­stu­dien mit einer hoch­ka­lo­ri­schen Ernäh­rung bezo­gen sich haupt­säch­lich auf Pati­en­ten, die sich aus­schließ­lich oral ernäh­ren. In die­ser Stu­die soll der Effekt und die Ver­träg­lich­keit einer hyper­ka­lo­ri­schen PEG-​Nahrung im Ver­gleich zu einer iso­ka­lo­ri­schen PEG-​Nahrung explo­riert wer­den. Dabei wird der Kalo­rien­be­darf für jeden Pati­en­ten zu Beginn der Stu­die indi­vi­du­ell ermit­telt, sodass die­ser in jedem Fall durch die ver­ab­reichte PEG-​Nahrung gedeckt wird.

Behand­lungs­dauer:

Inner­halb von 6 Mona­ten sind 3 Ter­mine im Stu­di­en­zen­trum und 2 Tele­fon­vi­si­ten vor­ge­se­hen.

Stand der Rekru­tie­rung:

Ein­schluss in die Stu­die jeder­zeit mög­lich

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Nov­ar­tis ASTRALS CVHB937

EUCT Num­mer: 2024-512536-29-00

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit ALS

Eine ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde, pla­ce­bo­kon­trol­lierte Par­al­lel­grup­pen­stu­die der Phase 2

von VHB937 bei Amyo­tro­pher Late­ral­skle­rose (ALS) über 40 Wochen, gefolgt von einer offe­nen

Ver­län­ge­rung

The­ra­pie­sub­stanz: VHB937

Appli­ka­ti­ons­form: intra­ve­nös

Stu­di­en­phase : II

Rekru­tie­rung: aktiv

ION363-CS1

EudraCT No: 2020-005522-28

Stu­di­en­ti­tel: Eine Phase 1-3 Stu­die zur Bewer­tung der Wirk­sam­keit, Sicher­heit, Phar­ma­ko­ki­ne­tik und Phar­ma­ko­dy­na­mik von intra­the­kal ver­ab­reich­tem ION363 bei Amyo­tro­pher Lateralsklerose-​​Patienten mit Fused-​​in-Sarkom-Mutationen (FUS-​​ALS)

The­ra­pie­sub­stanz: ION363 Antisense-​​Oligonukleotid

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit amyo­tro­pher Late­ral­skle­rose (ALS) und einer Fused-​​in-Sarkom-Mutationen (FUS-​​ALS)

Stu­di­en­ziel: Sicher­heit und Wirk­sam­keit des Stu­di­en­me­di­ka­ments ION363

Behand­lungs­dauer: Part 1 (dop­pel­blind Phase) 60 Wochen­mit 6 Stu­di­en­me­di­ka­ti­ons­gabe per Lum­bal­punk­tion, 12 Tele­fon­vi­si­ten

Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung pau­siert

KETO-​​ALS

Stu­di­en­ti­tel: Wirk­sam­keit und Ver­träg­lich­keit von Beta-​​​Hydroxybutyrat-Ester für Pati­en­ten mit Amyo­tro­pher Late­ral­skle­rose (ALS)

The­ra­pie­sub­stanz:   Gruppe A: Beta-​​​Hydroxybutyrat, 3 x 20 ml Keto­Force®/Tag

                                Gruppe B: Pla­cebo, 3 x 20 ml/Tag

                                Beta-​​​Hydroxybutyrat/Pla­cebo im Ver­hält­nis 1:1

Stu­di­en­ziel: In ande­ren Stu­dien konnte gezeigt wer­den, dass eine Gewichts­sta­bi­li­sie­rung sich posi­tiv auf den Krank­heits­ver­lauf aus­wirkt und mit einer deut­lich ver­län­ger­ten Über­le­bens­zeit ein­her­geht. In die­ser Stu­die soll der Effekt von Keton­kör­pern auf den Krank­heits­ver­lauf getes­tet wer­den. Außer­dem soll unter­sucht wer­den, ob Beta-​​​Hydroxybutyrat den Neurofilament-​​​Leichtketten (NfL)-​​​Serumspiegel als nega­ti­ver pro­gnos­ti­scher Bio­mar­ker bei ALS senkt.

Behand­lungs­dauer: Inner­halb von 6 Mona­ten sind 3 Ter­mine im Stu­di­en­zen­trum vor­ge­se­hen und 2 Tele­fon­vi­si­ten.

Stand der Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

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CORT113176 (DAZALS) (Phase-​​2-​​Studie)

Stu­di­en­ti­tel: Eine mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde, pla­ce­bo­kon­trol­lierte Phase-​​2-​​Studie zur Bewer­tung der Sicher­heit und Wirk­sam­keit von CORT113176 (Dazu­co­ri­lant) bei Pati­en­ten mit amyo­tro­pher Late­ral­skle­rose (DAZALS)

The­ra­pie­sub­stanz:   Gruppe 1: CORT113176 150 mg 4 Kps. 1x/Tag oral

Gruppe 2: CORT113176 300 mg 4 Kps. 1x/Tag oral

Gruppe 3: Pla­cebo 4 Kps. 1x/Tag oral

Gruppe 1/Gruppe 2/Gruppe3 im Ver­hält­nis 1:1:1

Stu­di­en­ziel: Bewer­tung der Wirk­sam­keit und Sicher­heit von CORT113176 bei Pati­en­ten mit Amyo­tro­pher Late­ral­skle­rose (ALS). Cort113176 ist ein selek­ti­ver Modu­la­tor des Glu­ko­kor­ti­ko­id­re­zep­tors (GR). Eine Modu­la­tion der Cortisol-​​Aktivität soll Ent­zün­dungs­pro­zesse im Ner­ven­sys­tem redu­zie­ren und sich so posi­tiv auf den Krank­heits­ver­lauf aus­wir­ken.

Behand­lungs­dauer: 24-​​wöchige doppelblind-​​Phase mit 6 Zentrums-​​ und 3 Tele­fon­vi­si­ten, sowie einer maxi­mal 132-​​wöchigen offe­nen Behand­lungs­phase mit Zentrums-​​ und Tele­fon­vi­si­ten.

Stand der Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

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BIO­GEN ATLAS (BIIB067)

EudraCT Num­mer: 2020-004590-51

Stu­di­en­ti­tel: Eine ran­do­mi­sierte, pla­ce­bo­kon­trol­lierte Stu­die der Phase III mit einem lon­gi­tu­di­na­len Run-​​in mit natür­li­chem Krank­heits­ver­lauf und einer offe­nen Ver­län­ge­rung zur Beur­tei­lung von bei kli­nisch prä­sym­pto­ma­ti­schen Erwach­se­nen mit einer bestä­tig­ten Superoxid-​​Dismutase-1-​​Mutation (SOD1-​​Mutation) ein­ge­lei­te­tem BIIB067

The­ra­pie­sub­stanz: Tofersen (Qal­sody, BIIB067)

Ziel­gruppe: Mit einer Muta­tion im SOD1-Gen asso­zi­ierte ALS

Stu­di­en­ziel: Sicher­heit und Wirk­sam­keit von BIIB067 bei Ein­lei­tung zur Behand­lung von für ALS prä­sym­pto­ma­ti­schen SOD1-​​Mutationsträgern

Behand­lungs­dauer: Stu­di­en­dauer für jeden Teil­neh­mer; in Teil A, Teil B/C und Teil D wird vor­aus­sicht­lich bis zu etwa 6,42 Jahre betra­gen

Rekru­tie­rung: abge­schlos­sen

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DAZALS (Dazu­co­ri­lant / CORT113176 )

EudraCT Num­mer: 2021-005611-31

Stu­di­en­ti­tel: Eine mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde Phase-​​2-​​Studie. Placebo-​​kontrollierte Stu­die zur Bewer­tung der Sicher­heit und Wirk­sam­keit von CORT113176 (Dazu­co­ri­lant) bei Pati­en­ten mit amyo­tro­pher Late­ral­skle­rose (ALS)

The­ra­pie­sub­stanz: Dazu­co­ri­lant

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit amyo­tro­pher Late­ral­skle­rose (ALS)

Stu­di­en­ziel: Sicher­heit und Wirk­sam­keit des Stu­di­en­me­di­ka­ments Dazu­co­ri­lant

Behand­lungs­dauer: Stu­die besteht aus einer 24-​​wöchigen dop­pel­blin­den Behand­lungs­phase, gefolgt von einer optio­na­len offe­nen Ver­län­ge­rungs­phase (Open-​​Label-Extension)

Rekru­tie­rung: abge­schlos­sen

Bei­spiel­haft stel­len wir Ihnen hier eine Stu­die genauer vor.

CELIA

(Aus­zug aus der Pati­en­ten­in­for­ma­tion)

Wir möch­ten Ihnen eine kli­ni­sche Stu­die für Pati­en­tIn­nen mit mil­der kogni­ti­ver Beein­träch­ti­gung auf­grund einer Alz­hei­mer­krank­heit oder leich­ter Alzheimer-​​Demenz vor­stel­len. Die CELIA-​​Studie erforscht eine The­ra­pie­mög­lich­keit für die Alz­hei­mer­krank­heit, in dem sie sich auf ein Pro­tein namens Tau kon­zen­triert. Bei der Alz­hei­mer­krank­heit ver­än­dern die Tau-​​Proteine ihre Form und bil­den im Inne­ren von Ner­ven­zel­len soge­nannte Tau-​​Fibrillen, die die nor­male Funk­tion und Gesund­heit der Neu­ro­nen beein­träch­ti­gen. Wir wol­len her­aus­fin­den, ob ver­schie­dene Dosie­run­gen eines Stu­di­en­me­di­ka­ments namens BIIB080 mög­li­che Neben­wir­kun­gen haben und das Fort­schrei­ten der Alz­hei­mer­krank­heit beein­flus­sen kön­nen.

Sie kön­nen evtl. an der CELIA-​​Studie teil­neh­men, wenn Sie fol­gende Vor­aus­set­zun­gen erfül­len:

1. Dia­gnose einer leich­ten kogni­ti­ven Beein­träch­ti­gung auf­grund der Alz­hei­mer­er­kran­kung oder eine leichte Alzheimer-​​Demenz.
2. Alter 50 – 80 Jahre

Es gel­ten wei­tere Kri­te­rien, die Ihnen Ihr Stu­di­en­team erläu­tern wird. Außer­dem müs­sen Sie einen Pfle­ge­part­ner/in (manch­mal auch Stu­di­en­part­ner/in genannt) haben, die/der sich bereit erklärt Sie wäh­rend der Stu­die zu unter­stüt­zen. Ihre Teil­nahme an der CELIA-​​Studie dau­ert unge­fähr 2 Jahre und umfasst etwa 18 Ter­mine im Prüf­zen­trum und 15 tele­fo­ni­sche Nach­be­ob­ach­tungs­ter­mine.

Wenn Sie geeig­net sind und sich für die Teil­nahme ent­schei­den, wer­den Sie ran­do­mi­siert (nach dem Zufalls­prin­zip) einer von 4 ver­schie­de­nen Stu­di­en­grup­pen zuge­teilt, in denen Sie ent­we­der das Stu­di­en­me­di­ka­ment oder Pla­cebo erhal­ten. 3 Stu­di­en­grup­pen erhal­ten unter­schied­li­che Dosie­run­gen des Stu­di­en­me­di­ka­ments und eine Stu­di­en­gruppe erhält das Pla­cebo. Weder Sie noch Ihre Pfle­ge­part­ner/in oder das Stu­di­en­team wis­sen, in wel­cher Gruppe Sie sind. Sie erhal­ten Ihr Stu­di­en­me­di­ka­ment oder Pla­cebo mit­tels einer intra­the­ka­len Injek­tion über eine Lum­bal­punk­tion. Bei der intra­the­ka­len Injek­tion wird das Stu­di­en­me­di­ka­ment direkt in die Rücken­marks­flüs­sig­keit gespritzt, damit es Ihr Gehirn errei­chen und dort wir­ken kann. Eine Lum­ba­lunk­tion ist ein gän­gi­ges medi­zi­ni­sches Ver­fah­ren, bei dem eine Nadel in den unte­ren Rücken ein­ge­führt wird (zwi­schen den Kno­chen der Wir­bel­säule). Sie erhal­ten im Lauf der 2 Jahre, die Sie an der Stu­die teil­neh­men, 7x eine intra­the­kale Injek­tion über eine Lum­bal­punk­tion.

Wich­tig:

Ihre Gesund­heit und Sicher­heit genie­ßen für uns höchste Prio­ri­tät. Sie kön­nen diese Stu­die jeder­zeit und aus belie­bi­gen Grün­den ver­las­sen. Die Teil­nahme ist kos­ten­los und Sie erhal­ten eine Fahr­kos­ten­er­stat­tung.

Wenn Sie mehr über die CELIA-​​Studie erfah­ren möch­ten, wen­den Sie sich bitte an das Stu­di­en­team.

Regis­ter­stu­dien

FTLD-​​Netzwerk

Ansprech­part­ne­rin­nen:

Dr. Sarah Anderl-​​Straub und Leo­nie Wer­ner

Tel.: 0731/ 500 63099

sarah.straub@uni-​​ulm.de

leonie-​​1.wer­ner@uni-​​ulm.de

Stu­di­en­ti­tel: Kon­sor­tium zur Erfor­schung der fron­to­tem­po­ra­len Lobär­de­ge­ne­ra­tion

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit FTLD, gesunde Kon­trol­len

Stu­di­en­ziel: Ent­wick­lung und Eva­lua­tion von Para­me­tern für die Früh­dia­gnose und die Ver­laufs­be­ob­ach­tung von Pati­en­ten mit fron­to­tem­po­ra­ler Lobär­de­ge­ne­ra­tion, um letzt­end­lich eine objek­tive Ziel­größe für the­ra­peu­ti­sche Stra­te­gien zu ent­wi­ckeln

Rekru­tie­rung: aktiv

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ALS-​​FTD-Schwabenregister

Ansprech­part­ne­rin

Nicola Lämmle

Tel. 0173 3462115

nicola.laemmle@uni-​​ulm.de

Stu­di­en­ti­tel: Erfas­sung von ALS und FTLD-​​Erkrankungen in einem klinisch-​​epidemiologischen Regis­ter und Erhe­bung von Risi­ko­fak­to­ren im Rah­men einer Fall-​​Kontroll-Studie.

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit FTLD und ALS-​​FTD

Stu­di­en­ziel: Das Neu­auf­tre­ten, den Ver­lauf und die Risi­ko­fak­to­ren der FTLD in Schwa­ben bei einem Haus­be­such zu erfas­sen und wis­sen­schaft­lich zu unter­su­chen.

Rekru­tie­rung: aktiv

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Prä­kli­ni­sche Gen­trä­ger­stu­die

Ansprech­part­ne­rin:

Nicola Lämmle

Tel. 0173 3462115

nicola.laemmle@uni-​​ulm.de

Stu­di­en­ti­tel: Kohor­ten­stu­die zur prä­kli­ni­schen Cha­rak­te­ri­sie­rung von FTLD-​​Mutationsträgern

Ziel­gruppe: Ange­hö­rige von Pati­en­ten mit fami­liä­rer FTLD

Stu­di­en­ziel: Erfor­schung der Krank­heits­ent­wick­lung und Ursa­chen der gene­ti­schen FTLD. Die Stu­die ermög­licht eine Früh­erken­nung, so dass neue The­ra­pie­mög­lich­kei­ten, an denen der­zeit inten­siv geforscht wird, zei­ti­ger und dadurch effek­ti­ver ein­ge­setzt wer­den kön­nen     

Rekru­tie­rung: aktiv

ALEC­TOR AL001-CS-302

Stu­di­en­ti­tel: „A Con­ti­nua­tion Study of Lato­zi­nemab in Par­ti­ci­pants with Neu­ro­de­ge­ne­ra­tive Disease“

The­ra­pie­sub­stanz: Lato­zi­nemab (AL001)

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit FTD und Granulin-​​ oder C9orf72-​​Mutationen

Stu­di­en­ziel: Ziel der Stu­die ist es, Pati­en­ten, die bereits eine Stu­die mit Lato­zi­nemab abge­schlos­sen haben, wei­ter­hin Zugang zu Lato­zi­nemab zu gewäh­ren. In der Stu­die wer­den Sicher­heit und Ver­träg­lich­keit einer Ver­ab­rei­chung von 60mg/kg Lato­zi­nemab (intra­ve­nös alle vier Wochen) unter­sucht.

Behand­lungs­dauer: Die Behand­lung wird fort­ge­führt, bis Lato­zi­nemab in dem Land, in dem der Pati­ent behan­delt wird, zuge­las­sen ist oder Sicher­heits­be­den­ken eine wei­tere Behand­lung unmög­lich machen, der Pati­ent oder sein gesetz­li­cher Ver­tre­ter ihre Ein­wil­li­gung in die Stu­die wider­ru­fen oder die Ent­wick­lung von Lato­zi­nemab abge­bro­chen wird.

Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

ToSEE

Stu­di­en­ti­tel/ Kurz­be­schrei­bung: Mul­ti­zen­tri­sche, pro­spek­tive, kon­trol­lierte, doppel-​blinde, ran­do­mi­sierte Stu­die zum Phase-​IV-Vergleich zweier Behand­lungs­arme. Ziel ist es die Wirk­sam­keit von intra­ve­nö­sem Val­proat (VPA) oder Leve­tir­acetam (LEV) bei einem eta­blier­ten Sta­tus Epi­lep­ti­cus zu ver­glei­chen, sowie eine Evi­denz zu schaf­fen für die The­ra­pie des eta­blier­ten Sta­tus Epi­lep­ti­cus in der älte­ren Bevöl­ke­rung.

Ziel­gruppe: Pati­en­ten >65 mit Kon­vul­si­vem oder nicht kon­vul­si­vem ben­zo­dia­ze­pin­re­sis­ten­ten (eta­blier­ten) Sta­tus epi­lep­ti­cus (eSE)

Prüf­me­di­ka­ment: Val­proat (VPA) und Leve­tir­acetam (LEV)

Eudra-​CT Nr.: 2018-003917-16
Spon­sor: Uni­ver­sity Leip­zig
Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss jeder­zeit mög­lich

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X-​TOLE2 (XPF-010-301):

Stu­di­en­ti­tel/ Kurz­be­schrei­bung: Mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde, pla­ce­bo­kon­trol­lierte Phase-​3-​Studie um die kli­ni­sche Wirk­sam­keit, Sicher­heit und Ver­träg­lich­keit von XEN1101 als Zusatz­be­hand­lung bei erwach­se­nen Pati­en­ten zu beur­tei­len

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit foka­ler Epi­lep­sie (> 2 Jahre), mind. 2 Epilepsie-​Medikamente in der Vor­ge­schichte

Prüf­me­di­ka­ment: XEN1101 25mg  vs.  XEN1101 15mg  vs.  Pla­cebo

Phase: 3

Anzahl der Visi­ten: 7 inner­halb von ca. 30 Wochen + Mög­lich­keit danach zu einer Open-​Label Stu­die zu wech­seln (X-​TOLE4)

Eudra-​CT Nr.: 2022-502000-73-00
Spon­sor: Xenon Phar­maceu­ti­cals Inc.
Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss jeder­zeit mög­lich, vor­aus­sicht­lich bis Som­mer 2025

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X-​ACKT (XPF-010-303):

Stu­di­en­ti­tel/Kurz­be­schrei­bung: Mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde, pla­ce­bo­kon­trol­lierte, Phase-​3-​Studie zur Beur­tei­lung der Sicher­heit, Ver­träg­lich­keit und Wirk­sam­keit von XEN1101 als beglei­tende The­ra­pie bei pri­mä­ren gene­ra­li­sier­ten tonisch-​klonischen Krampf­an­fäl­len.

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit Pri­mär Gene­ra­li­sierte Tonisch-​Klonischer Epi­lep­sie dia­gnos­ti­ziert  vor dem 40. Lebens­jahr, mind. 2 Epilepsie-​Medikamente in der Vor­ge­schichte

Prüf­me­di­ka­ment:    

Erwach­sene (ab 18 Jah­ren):      XEN1101 25mg    vs.   Pla­cebo

Jugend­li­che (12-18 Jahre):              XEN1101 15mg/25mg    vs.   Pla­cebo

Phase: 3

Anzahl der Visi­ten: 6 Visi­ten inner­halb ca. 21 Wochen + Mög­lich­keit danach zu einer Open-​Label Stu­die zu wech­seln (X-​TOLE4)

Eudra-​CT Nr.:  2022-502286-16-00

Spon­sor:  Xenon Phar­maceu­ti­cals Inc.

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss jeder­zeit mög­lich, vor­aus­sicht­lich bis Som­mer/Herbst 2025

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X-​TOLE4 (XPF-010-304):

Stu­di­en­ti­tel/ Kurz­be­schrei­bung: mul­ti­zen­tri­sche, offene Lang­zeit­stu­die zur Sicher­heit, Ver­träg­lich­keit und Wirk­sam­keit von XEN1101 bei Pati­en­ten mit dia­gnos­ti­zier­ter Epi­lep­sie

Ziel­gruppe: Pati­en­ten, wel­che die X-​TOLE2 oder die X-​ACKT Stu­die erfolg­reich abge­schlos­sen und nicht vor­zei­tig abge­bro­chen haben.

Prüf­me­di­ka­ment: XEN1101 Kap­seln

Anzahl d. Visi­ten: 15 Visi­ten inner­halb ca. 3 Jah­ren

Eudra-​CT Nr.:  2022-502282-24-00

Spon­sor: Xenon Phar­maceu­ti­cals Inc.

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss mög­lich, solange die X-​TOLE2 und die X-​ACKT Stu­die lau­fen.

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EP0218 (Fintepla-​Register):

Stu­di­en­ti­tel + Ziel­gruppe: Ein Regis­ter von Pati­en­ten mit Dravet-​ oder Lennox-​Gastaut-Syndrom, die mit Fin­te­pla (Fen­flu­ra­mine) behan­delt wer­den

Phase: Beob­ach­tungs­stu­die

EU PAS Nr.: EUPAS105358

Spon­sor: Xenon Phar­maceu­ti­cals Inc.

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss jeder­zeit Mög­lich

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BHV7000-303:

Stu­di­en­ti­tel/Kurz­be­schrei­bung: Eine mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde, pla­ce­bo­kon­trol­lierte Phase-​II/III-​Studie zur Bewer­tung der Wirk­sam­keit, Sicher­heit und Ver­träg­lich­keit von BHV-7000 bei Stu­di­en­teil­neh­mer*innen mit refrak­tä­rer foka­ler Epi­lep­sie

Ziel­gruppe: Pati­en­ten im Alter von 18 bis 75 mit foka­ler Epi­lep­sie (Dia­gnose >1 Jahr vor Visite 1), mit max. 4 Epilepsie-​Behandlungen in der Ver­gan­gen­heit

Prüf­me­di­ka­ment: BHV-7000 75mg   vs.   BHV-7000 50mg    vs.    Pla­cebo

Phase: 2/3

Anzahl d. Visi­ten: 5 Visi­ten inner­halb ca. 20 Wochen + Mög­lich­keit danach zur einer Open-​Label Stu­die zu wech­seln (BHV7000-201)

Eudra-​CT Nr.: 2023‑508811‑21‑00

Spon­sor: Bio­ha­ven The­ra­peu­tics, Ltd.

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss jeder­zeit mög­lich, Bis vor­aus­sicht­lich Som­mer/Herbst 2025

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BHV7000-304:

Stu­di­en­ti­tel/ Kurz­be­schrei­bung: Eine mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde Phase-​2/3-​Studie, Placebo-​kontrollierte Stu­die zur Bewer­tung der Wirk­sam­keit, Sicher­heit und Ver­träg­lich­keit von BHV-7000 als ergän­zende The­ra­pie bei Pati­en­ten mit idio­pa­thi­scher gene­ra­li­sier­ter Epi­lep­sie mit gene­ra­li­sier­ten tonisch-​klonischen Anfäl­len, mit Mög­lich­keit zum Über­gang in Open-​Label-Studie

Ziel­gruppe: Pati­en­ten im Alter von 18 bis 75 mit idio­pa­thi­scher gene­ra­li­sier­ter tonisch-​klonischer Epi­lep­sie (Dia­gnose >6 Monate vor Visite 1)

Prüf­me­di­ka­ment: BHV-7000 75mg    vs.    Pla­cebo

Phase: 2/3

Anzahl d. Visi­ten: 7 Visi­ten inner­halb ca. 25 Wochen

Eudra-​CT Nr.: 2023-508812-45-00

Spon­sor: Bio­ha­ven The­ra­peu­tics, Ltd.

Rekru­tie­rungs­zeit­raum: Ein­schluss jeder­zeit mög­lich, bis vor­aus­sicht­lich Herbst/Win­ter 2025

BHV7000-201:

Stu­di­en­ti­tel/ Kurz­be­schrei­bung: Eine glo­bale, mul­ti­zen­tri­sche Phase-​2-​Langzeit-Sicherheitsstudie Stu­die zur Bewer­tung der Sicher­heit und Ver­träg­lich­keit von BHV-7000 bei Pati­en­ten mit refrak­tä­rer fokal ein­set­zen­der Epi­lep­sie

Ziel­gruppe: Pati­en­ten, die die BHV7000-303 Stu­die erfolg­reich abge­schlos­sen und nicht vor­zei­tig abge­bro­chen haben

Prüf­me­di­ka­ment: BHV-7000

Phase: 2

Anzahl d. Visi­ten: 11 Visi­ten inner­halb von 1 Jahr(2 Tele­fon­vi­si­ten)

EudraCT-​Nr.: 2023-508813-18-00

Spon­sor: Bio­ha­ven The­ra­peu­tics LTD

Rekru­tie­rungs­zeit­raum: Ein­schluss mög­lich, sobald die Stu­dien BHV700-303 Stu­die läuft

Vor­aus­sicht­li­che Standort-​Aktivierung: April/Mai 2025

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NXPLEVE/24/P3-6

Stu­di­en­ti­tel/ Kurz­be­schrei­bung: Eine dop­pel­blinde, ran­do­mi­sierte, pla­ce­bo­kon­trol­lierte und aktiv kon­trol­lierte Stu­die zur Wirk­sam­keit und Sicher­heit von Leve­tir­acetam mit ein­mal täg­li­cher, ver­län­ger­ter Frei­set­zung Leve­tir­acetam als Zusatz­the­ra­pie bei Pati­en­ten mit the­ra­pie­re­frak­tä­rer foka­ler Epi­lep­sie

Ziel­gruppe: Pati­en­ten im Alter von 18 bis 80 Jah­ren, mit dia­gnos­ti­zier­ter the­ra­pie­re­frak­tä­rer, foka­ler Epi­lep­sie

Prüf­me­di­ka­ment: Leve­tir­acetam Exten­ded Release

Phase: 3

Anzahl d. Visi­ten: 10 Visi­ten (Davon 4 Tele­fon­vi­si­ten) inner­halb 21 Wochen

EudraCT-​Nr.: 2024-514499-42-00

Spon­sor: Neu­rax­ph­arm Phar­maceu­ti­cals S.L.

Vor­aus­sicht­li­che Standort-​Aktivierung: frü­hes­tens Win­ter 2025

BP42230

Stu­di­en­ti­tel: „A Multiple-​​​Center, Non-​​​Randomized, Open-​​​Label, Adap­tive, Single-​​​Ascending Dose (Part 1 And Part 2) And Multiple-​​​Ascending Dose (Part 3) Par­al­lel, Phase Ib Study To Inves­ti­gate The Safety, Tole­ra­bi­lity, Immu­n­o­ge­ni­city, Phar­ma­co­ki­ne­tics, And Phar­ma­cody­na­mics Of RO7121932 Fol­lo­wing Intra­venous (Part 1) And Sub­cuta­neous Admi­nis­tra­tion (Parts 2 And 3) In Par­ti­ci­pants With Mul­ti­ple Scle­ro­sis"

The­ra­pie­sub­stanz: RO7121932 (Typ II anti-​​​CD20-​​​Antikörper, intra­ve­nös oder sub­ku­tan) fusio­niert mit einem Brain-​​​Shuttle-Modul, dass an dem huma­nen Transferrin-​​​Rezeptor 1 (TfR1) bin­det.

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit schub­för­mi­ger oder pro­gre­dien­ter MS zwi­schen 18 - 65 Jah­ren und einem max. EDSS von 7,0. Kein Schu­b­er­eig­nis in den letz­ten 3 Mona­ten vor Stu­di­en­ein­schluss, nicht >2 Schu­b­er­eig­nisse im letz­ten Jahr.

Stu­di­en­ziel: Die Unter­su­chung Sicher­heit von BP42230 und Dosis­fin­dung

Stu­di­en­dauer: 18 Wochen, Über­wa­chung bis zu 29 Wochen

Rekru­tie­rung: Beginn im 1. Quar­tal 2025 geplant

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RED4MS

Stu­di­en­ti­tel:: „Mul­ti­cen­ter, Phase Ib/IIa Study on the Safety and Effi­cacy of Auto­lo­gous Peptide-​​coupled Red Blood Cells in Pati­ents with Relap­sing Remit­ting Mul­ti­ple Scle­ro­sis - RED4MS trial“ 

The­ra­pie­sub­stanz: Auto­loge rote Blut­kör­per­chen (Eigen­blut), die mit Eiwei­ßen des zen­tra­len Ner­ven­sys­tems gekop­pelt wer­den, um eine Immun­to­le­ranz zu indu­zie­ren

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit schub­för­mi­ger Mul­ti­pler Skle­rose (RMS) zwi­schen 18 und 55 Jah­ren­Pa­ti­en­ten mit schub­för­mi­ger Mul­ti­pler Skle­rose (RMS) zwi­schen 18 und 55 Jah­ren mit einer Krank­heits­dauer unter 10 Jah­ren und kli­ni­sche Schubak­ti­vi­tät oder MRT-​​Aktivität inner­halb der letz­ten 12 Monate

Stu­di­en­ziel: Die Unter­su­chung der Effek­ti­vi­tät und Sicher­heit von Eigen­blut­trans­fu­sio­nen nach Kopp­lung von Eiwei­ßen des zen­tra­len Ner­ven­sys­tems auf die Ober­flä­che der roten Blut­kör­per­chen. 

Behand­lungs­dauer: 48 Wochen

Rekru­tie­rung: aktiv

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cosMOG

Stu­di­en­ti­tel: „MOG001: Eine ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde, pla­ce­bo­kon­trol­lierte, mul­ti­zen­tri­sche Zulas­sungs­stu­die der Phase III mit unver­blin­de­ter Ver­län­ge­rungs­phase zur Beur­tei­lung der Wirk­sam­keit und Sicher­heit von Roza­noli­xi­zu­mab bei Erwach­se­nen mit Myelin-​​Oligodendrozyten-Glykoprotein-(MOG-)Antikörper-​​assoziierter Erkran­kung (MOG-​​AD)"

The­ra­pie­sub­stanz: Anti­kör­per Roza­noli­xi­zu­mab (<70kg 420mg sub­ku­tan, >70kg 560mg sub­ku­tan) 1x Woche gegen Pla­cebo (Ran­do­mi­sie­rung 1:1)

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit MOGAD (MOG-​​Antikörper-assoziierte Erkran­kung des ZNS) zwi­schen 18 und 89 Jah­ren und einem Schu­b­er­eig­nis in den letz­ten 12 Mona­ten

Stu­di­en­ziel: Die Unter­su­chung der Effek­ti­vi­tät und Sicher­heit von Roza­noli­xi­zu­mab um wei­te­ren Schü­ben der MOGAD vor­zu­beu­gen

Stu­di­en­dauer: ca. 24-48 Monate

Rekru­tie­rung: aktiv

CYTB323N12101

Stu­di­en­ti­tel: „An open-​​label, multi-​​center, phase 1/2 study to assess safety, effi­cacy, and cel­lu­lar kine­tics of YTB323 in par­ti­ci­pants with Relap­sing Mul­ti­ple Scle­ro­sis with breakthrough disease acti­vity during pre­vious treat­ment with a highly effi­ca­cious the­rapy"

The­ra­pie­sub­stanz: CAR-​​T-Zell-Präparat YTB323

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit hoch­ak­ti­ver schub­för­mi­gen MS zwi­schen 18 und 55 Jah­ren und einem Schu­b­er­eig­nis oder MRT-​​Aktivität in den letz­ten 12 Mona­ten unter einer Immun­the­ra­pie mit B-​​Zell-Antikörpern (Ritu­xi­mab, Ocre­li­zu­mab, Ofa­tu­mu­mab, Ublitu­xi­mab) oder Nata­li­zu­mab (Tys­abri, Tyruko)

Stu­di­en­ziel: Die Unter­su­chung der Effek­ti­vi­tät und Sicher­heit von YTB323

Stu­di­en­dauer: 24 Monate, Über­wa­chung der lang­fris­ti­gen Sicher­heit der The­ra­pie für 12 Jahre

Rekru­tie­rung: Beginn im 1. Quar­tal 2025 geplant
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CYTB323R12101

Stu­di­en­ti­tel: „An open-​​label, multi-​​center, phase I/II study to assess safety, disease pro­gres­sion, and cel­lu­lar kine­tics fol­lo­wing YTB323 admi­nis­tra­tion in par­ti­ci­pants with non-​​active Pro­gres­sive Mul­ti­ple Scle­ro­sis (PMS)"

The­ra­pie­sub­stanz: CAR-​​T-Zell-Präparat YTB323

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit pro­gre­dien­ter MS zwi­schen 18 - 60 Jah­ren, einer Krank­heits­dauer unter 15 Jah­ren, im letz­ten Jahr einer schub­u­n­ab­hän­gi­gen Zunahme des EDSS um ≥0,5 und kei­nem Schu­b­er­eig­nis und erhal­te­ner Geh­fä­hig­keit (EDSS max. 6,5)

Stu­di­en­ziel: Die Unter­su­chung der Effek­ti­vi­tät und Sicher­heit von YTB323

Stu­di­en­dauer: 24 Monate, Über­wa­chung der lang­fris­ti­gen Sicher­heit der The­ra­pie für 12 Jahre

Rekru­tie­rung: Beginn im 1.-2.  Quar­tal 2025 geplant

FEN­HANCE

Stu­di­en­ti­tel: „A Phase III mul­ti­cen­ter, ran­do­mi­zed, double-​​blind, double-​​dummy, parallel-​​group study to eva­luate the effi­cacy and safety of Fene­bru­ti­nib com­pa­red with Terif­lu­n­o­mide in adult pati­ents with Relap­sing Mul­ti­ple Scle­ro­sis“

The­ra­pie­sub­stanz: BTK-​​Inhibitor Fene­bru­ti­nib vs. Terif­lu­n­o­mid (je 2x2 und 1 Tbl. / d)

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit schub­för­mi­ger Mul­ti­pler Skle­rose (RMS) zwi­schen 18 und 55 Jah­ren

Stu­di­en­ziel: Die Über­prü­fung von Effek­ti­vi­tät und Sicher­heit des BTK-​​Inhibitors Fene­bru­ti­nib bei der Behand­lung der schub­för­mi­gen Mul­ti­plen Skle­rose

Behand­lungs­dauer: 24-48 Monate

Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

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PER­SEUS

Stu­di­en­ti­tel: „A Phase 3, ran­do­mi­zed, double-​​blind, effi­cacy and safety study com­pa­ring SAR442168 to pla­cebo in par­ti­ci­pants with pri­mary pro­gres­sive mul­ti­ple scle­ro­sis (PER­SEUS)“

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit pri­mär pro­gre­dien­ten Mul­ti­plen Skle­rose (PPMS) zwi­schen 18 und 55 Jah­ren

The­ra­pie­sub­stanz: BTK-​​Inhibitor Tole­bru­ti­nib (SAR442168) vs Pla­cebo (je 1 Tablette pro Tag)

Stu­di­en­ziel: Die Über­prü­fung von Effek­ti­vi­tät und Sicher­heit des BTK-​​Inhibitors Tole­bru­ti­nib bei der Behand­lung der primär-​​progredienten Mul­ti­plen Skle­rose

Behand­lungs­dauer: 24-48 Monate

Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

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LTS17043 (Nach­fol­ge­stu­die GEMINI-​​1, HER­CU­LES und PER­SEUS)

Stu­di­en­ti­tel: „An inter­ven­tio­nal, Phase 3 exten­sion study to inves­ti­gate long-​​term safety and tole­ra­bi­lity of tole­bru­ti­nib in par­ti­ci­pants with relap­sing mul­ti­ple scle­ro­sis, pri­mary pro­gres­sive mul­ti­ple scle­ro­sis, or non­relap­sing secon­dary pro­gres­sive mul­ti­ple scle­ro­sis“

The­ra­pie­sub­stanz: Tole­bru­ti­nib 60mg/d, Open-​​Labelbehandlung

Ziel­gruppe: Teil­neh­mer der Stu­dien GEMINI-​​1, HER­CU­LES und PER­SEUS

Stu­di­en­ziel: Erfas­sung von Langzeiteffektivitäts-​​ und Sicher­heits­da­ten der Behand­lung von MS-​​Patientin mit Tole­bru­ti­nib

Stu­di­en­dauer: 36 Monate

Rekru­tie­rung: keine aktive Rekru­tie­rung

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MUSETTE

Stu­di­en­ti­tel: „A Phase IIIb mul­ti­cen­ter, ran­do­mi­zed, double-​​Blind, con­trol­led Study to eva­luate the effi­cacy, safety And phar­ma­co­ki­ne­tics of a hig­her dose of Ocre­li­zu­mab In adults with relap­sing Mul­ti­ple Scle­ro­sis“

The­ra­pie­sub­stanz: ver­blin­det, Ocre­li­zu­mab High dose (gewichts­ad­ap­tiert, >75kg 1800mg, <75kg 1200mg) vs. Ocre­li­zu­mab in zuge­las­se­ner Dosis (600mg) alle 6 Monate

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit schub­för­mi­gen mul­ti­plen Skle­rose (RRMS) zwi­schen 18 und 55 Jah­ren

Rekru­tie­rung: abge­schlos­sen

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OLERO

Stu­di­en­ti­tel: „A mul­ti­cen­ter, single-​​arm, open-​​label, exten­sion, roll­over study to eva­luate the long-​​term safety and effi­cacy of Ocre­li­zu­mab in pati­ents with Mul­ti­ple Scle­ro­sis“

The­ra­pie­sub­stanz: Ocre­li­zu­mab 600mg alle 6 Monate

Rekru­tie­rung: abge­schlos­sen

MSFP-​​Register

Stu­di­en­ti­tel: Der Bun­des­ver­band der Deut­schen Mul­ti­ple Skle­rose Gesell­schaft (DMSG) initi­ierte 2001 den Auf­bau eines MS-​​Registers für Deutsch­land mit dem Ziel, ver­läss­li­che Daten zur Mul­ti­plen Skle­rose zu erfas­sen, etwa zu kli­ni­schen Cha­rak­te­ris­tika der MS, sozio­de­mo­gra­phi­schen Aspek­ten und zur Ver­sor­gungs­si­tua­tion der MS-​​Erkrankten.

Ziel­gruppe: Ein­wil­li­gungs­fä­hige Pati­en­ten mit Dia­gnose einer Mul­ti­plen Skle­rose

Rekru­tie­rung: aktiv

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NEMOS:

Stu­di­en­ti­tel: Die Neu­ro­mye­li­tis optica Stu­di­en­gruppe (nach­fol­gend NEMOS abge­kürzt) ist eine Initia­tive von Ärz­ten aus etwa 25 Kli­ni­ken in ganz Deutsch­land, die sich zum Ziel gesetzt hat, die Kennt­nisse über die NMO (frü­her auch Devic-​​Syndrom) zu erwei­tern und damit die Dia­gnos­tik und The­ra­pie der von die­ser Erkran­kung betrof­fe­nen Pati­en­ten zu ver­bes­sern. Mitt­ler­weile konnte NEMOS wich­tige Erkennt­nisse über den Ver­lauf der Erkran­kung und die Wirk­sam­keit von The­ra­pien bei NMO-​​Patienten erhe­ben. Dar­über hin­aus konn­ten die dia­gnos­ti­schen Tests ver­bes­sert wer­den, so dass die NMO und ihre Vari­an­ten (soge­nannte NMO-​​Spektrum-Erkrankungen/NMOSD) noch bes­ser von der MS abge­grenzt wer­den kön­nen (vor allem bei den Pati­en­ten, die kei­nen NMO-​​spezifischen Antikörper-​​Befund haben). (Quelle: nemos-​​net.de)

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit Neu­ro­mye­li­tis optica-​​Spektrum-Erkrankungen oder mit MOG-​​Antikörper-assoziierten Erkran­kun­gen des ZNS

Rekru­tie­rung: aktiv

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ProVal-​​MS im Rah­men von DiFu­ture

Stu­di­en­ti­tel: „Pro­spec­tive study to vali­date a mul­ti­di­men­sio­nal treat­ment decision score (DIFUTURE-​​MS-TDS) which pre­dicts the 24 month out­come in untrea­ted pati­ents with Cli­ni­cally Iso­la­ted Syn­drome and early Relapsing-​​Remitting Mul­ti­ple Scle­ro­sis under spe­ci­fic treat­ment opti­ons“

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit schub­för­mi­ger Mul­ti­plen Skle­rose (RRMS), mit Erst­dia­gnose max. vor 2 Jah­ren und vor Ein­lei­tung einer Immun­the­ra­pie, zwi­schen 18 und 55 Jah­ren

Stu­di­en­ziel: Ent­wick­lung eines Scores zur Opti­mie­rung der The­ra­pie­aus­wahl bei neu dia­gnos­ti­zier­ten Pati­en­ten mit schub­för­mi­ger Mul­ti­pler Skle­rose

Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

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CON­FI­DENCE

Stu­di­en­ti­tel: „Safety and effec­ti­veness of Ocre­li­zu­mab under real world con­di­ti­ons: a non­in­ter­ven­tio­nal post autho­riza­tion safety study in pati­ents dia­gno­sed with relap­sing or pri­mary pro­gres­sive Mul­ti­ple Scle­ro­sis - CON­FI­DENCE“

Stu­di­en­ziel: Lang­zeit­stu­die zur Über­prü­fung von Sicher­heit und Wirk­sam­keit von Ocre­li­zu­mab im Ver­gleich zu wei­te­ren zuge­las­se­nen The­ra­pien (Nata­li­zu­mab, Fin­go­li­mod, Cladribin,Terif­lu­n­o­mid, Dime­thyl­fu­ma­rat)

Rekru­tie­rung: abge­schlos­sen

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EmBio­Pro

Stu­di­en­ti­tel: „Explo­ra­tive study of emer­ging blood bio­mar­kers in pro­gres­sive mul­ti­ple scle­ro­sis“

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit pro­gre­dien­ten Erkran­kungs­for­men der Mul­ti­plen Skle­rose (PPMS, SPMS)

Stu­di­en­ziel: Offene, pro­spek­tive Beob­ach­tungs­stu­die zur Cha­rak­te­ri­sie­rung des Krank­heits­ver­laufs bei Pati­en­ten mit pro­gre­dien­ten For­men der Mul­ti­plen Skle­rose

Rekru­tie­rung: abge­schlos­sen

Enroll-​​HD study

Art der Stu­die: Beob­ach­tungs­stu­die

Ziel: Erfas­sung von Daten zur Erfor­schung der Huntington-​​Krankheit

Spon­sor: CHDI-​​Stiftung

Ziel­gruppe:     Per­so­nen     

• mit der Huntington-​​Krankheit
• die aus einer Fami­lie mit der Huntington-​​Krankheit stam­men
• die nicht aus einer Fami­lie mit der Huntington-​​Krankheit
• stam­men und nicht das Huntington-​​Gen tra­gen (Kon­troll­per­son)

Anzahl der Visi­ten: Eine Visite pro Jahr

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss in die Stu­die jeder Zeit mög­lich

IONIS 443139-CS1

Art der Stu­die: Ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde, pla­ce­bo­kon­trol­lierte Medi­ka­men­ten­stu­die

Ziel: Beur­tei­lung der Sicher­heit, Ver­träg­lich­keit und Wirk­sam­keit

Spon­sor: IONIS

Prüf­me­di­ka­ment: IONIS 443139

Phase: Phase II

Ziel­gruppe: Per­so­nen mit der Huntington-​​Krankheit im frü­hen Sta­dion

Anzahl der Visi­ten: 18 (inner­halb eines Zeit­raums von etwa 9 Mona­ten)

Eudra-​​CT No: 2015-000381-66

Stand der Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

Car­dio­vas­ku­läre Risi­ko­fak­to­ren und Athe­ro­ma­tose bei SBMA Ken­nedy

Art der Stu­die: Mono­zen­tri­sche offene Beob­ach­tungs­tu­die

Ziel ist es, her­aus­zu­fin­den, ob hohe Cho­le­ste­rin­werte bei SBMA Pati­en­ten gesenkt wer­den müs­sen oder ob die Pati­en­ten im Rah­men ihrer Erkran­kung/der Hor­mon­ver­än­de­run­gen vor Arte­ri­en­ver­kal­kung geschützt sind

Spon­sor: Uni­ver­si­täts­kli­ni­kum Ulm

Prüf­me­di­ka­ment: kei­nes

Inter­ven­tion: Herz-​​CT, cere­bra­les MRT, Ultra­schall der Arte­rien, Blut­ab­nahme, Augenhintergrund-​​Foto

Ziel­gruppe: spi­no­bul­bäre Mus­kela­tro­phie Ken­nedy

Anzahl der Visi­ten: 1

Kon­takt: angela.rosen­bohm@uni-​​ulm.de

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss in die Stu­die jeder Zeit mög­lich

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ARGX-113

Art der Stu­die: Pro­spek­tive, mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde Stu­die bei Myo­si­tis

Ziel ist es, her­aus­zu­fin­den, ob die zusätz­li­che Behand­lung mit Efgar­tigi­mod die Anti­kör­per­bil­dung bei Myo­si­ti­den ver­hin­dert und damit die Sym­ptome Mus­kel­schwä­che und ggf. Haut­er­schei­nun­gen lin­dert

Spon­sor: Argenx

Prüf­me­di­ka­ment: Efgar­tigi­mod sub­cutan vs. leit­li­ni­en­ge­rechte Myositis-​​​Standardtherapie

Phase: 3

Ziel­gruppe: Myo­si­tis

Anzahl der Visi­ten: 15-17, 10 pro 24 Wochen

Eudra-​​​CT No: 2021-001277-23

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss in die Stu­die ab Som­mer 2023 mög­lich

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MyClad MS700568_0183

Art der Stu­die: Pro­spek­tive, mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde Stu­die bei Myasthe­nia gra­vis        

Ziel: Ziel ist es die Wirk­sam­keit und Sicher­heit von ora­lem Cladrib­ine im Ver­gleich zu Pla­cebo bei Pati­en­ten mit Myasthe­nia gra­vis nach­zu­wei­sen       

Spon­sor: Merck Heal­th­care       

Prüf­me­di­ka­ment: Cladrib­ine Cap­su­les       

Phase: 3       

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit gene­ra­li­sier­ter Myasthe­nia gra­vis       

Anzahl der Visi­ten: ca. 12 im 1. Stu­di­en­jahr       

Eudra-​CT No: 2023-507746-83-00       

Stand der Rekru­tie­rung: Beginn 2.QT 2025

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ARO-​DUX4                

Art der Stu­die: Pro­spek­tive, mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde Stu­die bei fazios­capu­lohu­me­rale Mus­kel­dys­tro­phie (FSHD)        

Ziel: Ziel ist es die Sicher­heit, Ver­träg­lich­keit, Phar­ma­ko­ki­ne­tik und Phar­ma­ko­dy­na­mik von intra­ve­nö­sen ARO-​DUX4 bei Pati­en­ten mit FSHD in einer Dosis­stei­ge­rungs­stu­die nach­zu­wei­sen        

Spon­sor: Arrowhead Phar­maceu­ti­cals, Inc.        

Prüf­me­di­ka­ment: ARO-​DUX4 als intra­ve­nöse Infu­sion        

Phase: 1/2a        

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit fazios­capu­lohu­me­rale Mus­kel­dys­tro­phie  Typ1 (FSHD1)        

Anzahl der Visi­ten: ca. 12 im 1. Stu­di­en­jahr        

Eudra-​CT No:2023-509748-89-00        

Stand der Rekru­tie­rung: Beginn Som­mer 2025

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POM-005

Art der Stu­die: Glo­bale, mul­ti­zen­tri­sche, pro­spek­tive Beobachtungs-​/Regis­ter­stu­die für Pati­en­ten mit Mor­bus Pompe       

Ziel: Erhe­bung kli­ni­scher Daten zur Krank­heits­pro­gres­sion bei Pati­en­ten mit Mor­bus Pompe       

Spon­sor: Ami­cus The­ra­peu­tics, Inc.       

Phase: Register-​/Beob­ach­tungs­stu­die       

Anzahl der Visi­ten: Zusam­men mit regu­lä­ren Ambu­lanz­ter­mi­nen       

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit Mor­bus Pompe (inkl. LOPD, IOPD) mit und ohne Enzy­mer­satz­the­ra­pie       

Stand der Rekru­tie­rung: Beginn Früh­jahr/Som­mer 2025               

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SAVANT

Art der Stu­die: Glo­bale, mul­ti­zen­tri­sche, pro­spek­tive Nach­be­ob­ach­tungs­stu­die bei Mor­bus Pompe        

Ziel: Erhe­bung von Daten zur Langzeit-​Sicherheitsaspekten unter The­ra­pie mit Aval­glu­co­si­dase alfa        

Spon­sor: Sanofi       

Prüf­me­di­ka­ment: Aval­glu­co­si­dase alfa (Nex­via­dyme/Nex­via­zyme)       

Phase: 4/ (Post-​authorisation Safety Study, PASS)        

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit Mor­bus Pompe und Enzy­mer­satz­the­ra­pie mit Aval­glu­co­si­dase alfa       

Anzahl der Visi­ten: 4 im 1. Stu­di­en­jahr       

Stand der Rekru­tie­rung: Beginn Früh­jahr/Som­mer 2025

Lupin

Art der Stu­die: Glo­bale, mul­ti­zen­tri­sche, pro­spek­tive Nach­be­ob­ach­tungs­stu­die bei nicht-​dystropher Myo­to­nie       

Ziel: Erhe­bung von Daten zur Langzeit-​Sicherheitsaspekten unter The­ra­pie mit Mexi­le­tine       

Spon­sor: Lupin Europe GmbH       

Prüf­me­di­ka­ment: Mexi­le­tine hydro­chlo­ride (Namus­cla)       

Phase: 4/ (Post-​authorisation Safety Study, PASS)        

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit nicht-​dystropher Myo­to­nie unter The­ra­pie mit Mexi­le­tine       

Stand der Rekru­tie­rung: abge­schlos­sen   

Fulcrum REACH

Art der Stu­die: Pro­spek­tive, mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte,,dop­pel­blinde Stu­die

Ziel ist es, her­aus­zu­fin­den, ob Los­ma­pi­mod den Mus­ekel­un­ter­gang durch Blo­ckade der DUX-​​Proteinbildung stop­pen kann und die Läh­mun­gen sta­bi­li­siert

Spon­sor: Fulcrum The­ra­peu­tics

Prüf­me­di­ka­ment: Los­ma­pi­mod

Phase: 3

Ziel­gruppe: fazios­ka­pu­lohu­me­rale Mus­kel­dys­tro­phie FSHD 1 und 2, 18-65 Jahre

Anzahl der Visi­ten: 8, inner­halb von 1 Jahr

Eudra-​​​CT No: 2022-000389-16

Stand der Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

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IgPro 20 Reca­liim

Art der Stu­die: Pro­spek­tive, mul­ti­zen­tri­sche, ran­do­mi­sierte Stu­die bei Der­m­ato­myo­si­tis

Ziel ist es, her­aus­zu­fin­den, ob die zusätz­li­che sub­cutane Gabe von Immun­glo­bu­li­nen die Sym­ptome kon­trol­liert

Spon­sor: CSL Beh­ring

Prüf­me­di­ka­ment: IgPro 20 (sub­ku­ta­nes Immun­glo­bu­lin) vs. leit­li­ni­en­ge­rechte Dermatomyositis-​​​Standardtherapie

Phase: 3

Ziel­gruppe: Der­m­ato­myo­si­tis

Anzahl der Visi­ten: 16 in 1 Jahr

Eudra-​​​CT No: 2018-003171-35

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss in die Stu­die ab Früh­jahr 2023

OCEANIC-​​Stroke

Stu­di­en­ti­tel: Schlag­an­fall­vor­beu­gung bei Pati­en­ten nach einem ischä­mi­schen Schlag­an­fall oder tran­si­to­ri­scher ischä­mi­scher Atta­cke mit hohem Risiko.

Kurz­be­schrei­bung: Eine mul­ti­zen­tri­sche, inter­na­tio­nale, ran­do­mi­sierte, pla­ce­bo­kon­trol­lierte, dop­pel­bllinde, ereig­nis­ge­steu­erte Par­al­lel­grup­pen­stu­die. Ziel ist es, her­aus­zu­fin­den, ob die zusätz­li­che Gabe von Asun­de­xian zur Stan­dard­the­ra­pie das Risiko eines wei­te­ren Schlag­an­falls ver­rin­gert.

Ziel­gruppe: aku­ter nicht-​​kardioembolischer ischä­mi­scher Schlag­an­fall oder Hoch­ri­siko TIA

Prüf­me­di­ka­ment: ora­len FXIa-​​Inhibitors Asun­de­xian (BAY 2433334) vs. Pla­cebo

Phase: 3

Anzahl der Visi­ten: 5 Visi­ten vor Ort, tele­fo­ni­sche Kon­takt­auf­nahme in regel­mä­ßi­gen Abstän­den; Stu­di­en­dauer: 27 Monate

Eudra-​​CT No: 2022-001667-27

Spon­sor: Bayer AG

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss jeder­zeit mög­lich

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REVI­SION

Stu­di­en­ti­tel: Früh­zei­tige Reper­fu­si­ons­the­ra­pie mit intra­ve­nö­ser Alte­plase zur Wie­der­her­stel­lung der Seh­leis­tung bei aku­tem Zen­tral­arte­ri­en­ver­schluss der Netz­haut

Kurz­be­schrei­bung:  Dop­pel­blinde und pla­ce­bo­kon­trol­lierte kli­ni­sche Stu­die; Ziel der Stu­die ist der Nach­weis Wirk­sam­keit und Sicher­heit der intra­ve­nö­sen Wie­der­her­stel­lung des Blut­flus­ses bei Zen­tral­arte­ri­en­ver­schluss

Ziel­gruppe: Zen­tral­arte­ri­en­ver­schluss (≤ 4,5 Stun­den nach Sym­ptom­be­ginn).

Prüf­me­di­ka­ment: Alte­plase vs. Pla­cebo

Phase: 3

Anzahl der Visi­ten: 4 Visi­ten Stu­di­en­dauer: 90 Tage

Eudra-​​CT No: 2021-000183-29

Spon­sor: Uni­ver­si­täts­kli­ni­kum Tübin­gen

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss jeder­zeit mög­lich

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Biomarker-​​Mikroangiopathie Stu­die

Kurz­be­schrei­bung: mono­zen­tri­sche Beob­ach­tungs­stu­die zur Iden­ti­fi­ka­tion von Blut­bio­mar­kern für die Pro­gres­si­ons­be­ur­tei­lung der cere­bra­len Mikro­an­gio­pa­thie

Ziel­gruppe: Pati­en­ten mit spo­ra­di­scher cere­bra­ler Mikro­an­gio­pa­thie mit oder ohne rezente cere­brale Ischä­mie

Anzahl der Visi­ten: 4

Spon­sor: Vom Prüf­arzt initi­ierte Stu­die

Stand der Rekru­tie­rung: Ein­schluss jeder­zeit mög­lich

FIND-​​AF2

Stu­di­en­ti­tel: Inten­si­vier­tes Rhyth­mus­mo­ni­to­ring zur Ver­hin­de­rung von ischä­mi­schen Schlag­an­fäl­len und sys­te­mi­schen Embo­lien.

Kurz­be­schrei­bung: Inter­ven­tio­nelle mul­ti­zen­tri­sche ran­do­mi­sierte, offene, par­al­lel kon­trol­lierte Stu­die mit dem Ziel der Reduk­tion erneu­ter Schlag­an­fälle durch eine inten­si­vere und ver­län­gerte Über­wa­chung des Herz­schla­ges

Ziel­gruppe: aku­ter nicht-​​kardioembolischer ischä­mi­scher Schlag­an­fall

Anzahl der Visi­ten: 3 Monate nach Ein­schluss, anschlie­ßend alle 12 Monate, halb­jähr­li­che tele­fo­ni­sche Kon­takt­auf­nahme; Stu­di­en­dauer: mind. 24 Monate bis 72 Mona­ten

Iden­ti­fi­ka­ti­ons­num­mer: NCT04371055

Spon­sor: Uni­ver­si­tät Leip­zig

Stand der Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

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ODEA­TIA

Stu­di­en­ti­tel: Opti­male Detek­tion von Vor­hof­flim­mern bei tran­si­to­ri­schen, ischä­mi­schen Atta­cken

Kurz­be­schrei­bung: pro­spek­tive, ran­do­mi­sierte, offene, mul­ti­zen­tri­sche Beob­ach­tungs­stu­die, in wel­cher ver­schie­dene Metho­den der Langzeit-​​EKG-Aufzeichnung ver­gli­chen wer­den

Ziel­gruppe: Detek­tion von Vor­hof­flim­mern nach TIA

Anzahl der Visi­ten: 6 (inner­halb eines Zeit­raums von ca.2 Jah­ren)

Iden­ti­fi­ka­ti­ons­num­mer: NCT04075500

Spon­sor: Altried Krupp von Boh­len und Hal­bach Kran­ken­haus gemein­nüt­zige GmbH

Stand der Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

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PRESTIGE-​​AF

Stu­di­en­ti­tel: Schlag­an­fall­vor­beu­gung bei Pati­en­ten mit intra­ze­re­bra­ler Blu­tung und Vor­hof­flim­mern

Kurz­be­schrei­bung: Investigator-​​geleitete, mul­ti­zen­tri­sche, Par­al­lel­gruppe, pro­spek­tive, ran­do­mi­sierte, offene Stu­die; Ziel ist die Unter­su­chung der Sicher­heit bei Ein­nahme von gerin­nungs­hem­men­dem Medi­ka­ment bei Pati­en­ten mit intra­ze­re­bra­len Blu­tun­gen und Vor­hof­flim­mern zur Vor­beu­gung von Schlag­an­fäl­len

Ziel­gruppe: intra­ze­re­brale Blu­tung und Vor­hof­flim­mern

Prüf­me­di­ka­ment: gerin­nungs­hem­mende Medi­ka­tion (Anti­ko­agu­la­tion, Inter­ven­ti­ons­gruppe) vs. keine gerin­nungs­hem­mende Medi­ka­tion (Kon­troll­gruppe) 

Phase: 3b

Anzahl der Visi­ten: 6 (inner­halb eines Zeit­raums von etwa 1 Jahr, Ver­län­ge­rung auf 3 Jahre mög­lich)

Eudra-​​CT No: 2018-002176-41

Spon­sor: Impe­rial Col­lege of Sci­ence, Tech­no­logy and Medi­cine

Stand der Rekru­tie­rung: Rekru­tie­rung abge­schlos­sen

FAS­TEST

Stu­di­en­ti­tel: Rekom­bi­nan­ter Fak­tor VIIa bei aku­tem hämor­rha­gi­schem Schlag­an­fall ver­ab­reicht zum frü­hest­mög­li­chen Zeit­punkt

Kurz­be­schrei­bung: Ver­gleich kli­ni­scher Ver­lauf des Pati­en­ten nach Gabe von rFVIIa nach Blu­tungs­er­eig­nis vs. Pla­cebo

Ziel­gruppe: spon­tane intra­ze­re­brale Blu­tung(≤ 2 Stun­den)

Prüf­me­di­ka­ment: rFVIIa (Novo­Se­ven) vs. Pla­cebo

Phase: 3

Anzahl der Visi­ten: nach sta­tio­nä­rer Ent­las­sung 3 Visi­ten vor Ort, Stu­di­en­dauer: 180 Tage

Eudra-​​CT No: 2019-003722-25

Spon­sor: NIH Stro­keNet Natio­nal Coor­di­na­ting Cen­ter an der Uni­ver­sity of Cin­cin­nati 

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Librexia Stroke

Stu­di­en­ti­tel: Schlag­an­fall­vor­beu­gung bei Pati­en­ten nach einem ischä­mi­schen Schlag­an­fall oder tran­si­to­ri­scher ischä­mi­scher Atta­cke mit hohem Risiko.

Kurz­be­schrei­bung: Eine ran­do­mi­sierte, dop­pel­blinde, pla­ce­bo­kon­trol­lierte Par­al­lel­grup­pen­stu­die der Phase 3 zur Wirk­sam­keit und Sicher­heit von Mil­vexian, einem ora­len Faktor-​​XIa-Inhibitor, nach einem ischä­mi­schen Schlag­an­fall oder tran­si­to­ri­scher ischä­mi­scher Atta­cke mit hohem Risiko. Ziel ist es, her­aus­zu­fin­den, ob die zusätz­li­che Gabe von Mil­vexian zur Stan­dard­the­ra­pie das Risiko eines wei­te­ren Schlag­an­falls ver­rin­gert.

Ziel­gruppe: aku­ter nicht-​​kardioembolischer Schlag­an­fall oder Hoch­ri­siko TIA

Prüf­me­di­ka­ment: BMS-986177 Mil­vexian vs. Pla­cebo

Phase: 3

Anzahl der Visi­ten: nach sta­tio­nä­rer Ent­las­sung 3 Visi­ten vor Ort, Stu­di­en­dauer: 30 Monate

Eudra-​​CT No: 2022-501176-26-00

Spon­sor: Jans­sen Rese­arch & Deve­lo­p­ment, LLC

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REVERXaL

Kurz­be­schrei­bung: Eine mul­ti­na­tio­nale Beobachtungs-​​Längsschnittstudie zur Beschrei­bung der Pati­en­ten­cha­rak­te­ris­tika, der Maß­nah­men der Gesund­heits­ver­sor­gung und der gesund­heit­li­chen Ergeb­nisse von Pati­en­ten mit schwe­ren Blu­tun­gen bei gleich­zei­ti­ger Behand­lung mit einem Faktor-​​Xa-Hemmer, Ein­schluss in zwei Kohor­ten; Kohorte A: Blu­tung und lau­fende Behand­lung mit einem FXa-​​Inhibitor, Kohorte B: Blu­tung+ lau­fende Behand­lung mit einem FXa-​​Inhibitor + Umkeh­rung  

Ziel­gruppe: schwere Blu­tun­gen

Phase: Beobachtungs-​​Längsschnittstudie

Anzahl der Visi­ten: Kohorte B: 2 Visi­ten, Stu­di­en­dauer: 90 Tage

Spon­sor: Astra­Ze­neca AB